Японские ученые заявили о существенном продвижении в разработке методов лечения синдрома Дауна, применив технологию CRISPR-Cas9 для удаления излишней 21-й хромосомы, являющейся причиной данного генетического нарушения. Результаты исследования, опубликованные в научном журнале PNAS Nexus, свидетельствуют о перспективах создания новой формы генетической терапии.
Группа исследователей во главе с Рётаро Хашизумой из Высшей школы медицины Университета Миэ использовала систему CRISPR-Cas9 для точного удаления дополнительной копии 21-й хромосомы из клеток, полученных из стволовых клеток и дермальных фибробластов.
В ходе экспериментов ученым удалось свести к минимуму повреждение других генов и восстановить нормальное функционирование клеток. Ключевым фактором, способствовавшим повышению эффективности удаления излишней хромосомы, стало временное подавление механизмов клеточного ответа на повреждение ДНК.
Несмотря на то, что данный метод пока не готов для применения в клинической практике из-за сохраняющихся рисков повреждения других хромосом, сделанное открытие представляет собой важный шаг на пути к разработке инновационных методов лечения синдрома Дауна.